Terapia Génica
– reparar las disfunciones celulares aportando una copia no alterada del gen defectuoso,
– introducir en las células un material genético nuevo, que permita producir nuevas proteínas y aportar así una nueva función a la célula.
El hecho de que la terapia génica sea una herramienta útil para solucionar tanto enfermedades adquiridas como hereditarias, hace de estas técnicas un recurso ilimitado a la hora de solucionar enfermedades genéticas, pero dependiente del desarrollo de nuevas metodologías de integración genética dirigida, así como de métodos farmacológicos que permitan la liberación de este material genético en los tejidos diana deseados.