junio 9, 2023

La terapia génica humana engloba una serie de metodologías clave para la modificación de las condiciones genéticas del individuo. De este modo, la introducción del material genético en los tejidos diana puede realizarse con distintos objetivos:

reparar las disfunciones celulares aportando una copia no alterada del gen defectuoso,
introducir en las células un material genético nuevo, que permita producir nuevas proteínas y aportar así una nueva función a la célula.

El hecho de que la terapia génica sea una herramienta útil para solucionar tanto enfermedades adquiridas como hereditarias, hace de estas técnicas un recurso ilimitado a la hora de solucionar enfermedades genéticas, pero dependiente del desarrollo de nuevas metodologías de integración genética dirigida, así como de métodos farmacológicos que permitan la liberación de este material genético en los tejidos diana deseados.

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